Enfermedad de fabry en pacientes pediátricos asintomáticos. Aspectos bioéticos de la terapia enzimática

Abstract

Objetivos: Proponer un marco bioético para la administración de la terapia enzimática en niños con enfermedad de Fabry asintomáticos. MÉTODOS. Se realizó un estudio de campo de corte transversal, observacional, descriptivo, con análisis cuantitativo y cualitativo a la luz de la bioética. La población estuvo conformada por médicos que han diagnosticado y tratado pacientes con la enfermedad de Fabry, a nivel nacional e internacional. Se diseñó una encuesta con preguntas cerradas validada por juicio de expertos, orientada a evaluar la aplicación de los principios de no maleficencia, justica y sacralidad de la vida en la administración del tratamiento enzimático para estos pacientes. La información fue agrupada y procesada estadísticamente para su análisis por métodos de estadística descriptiva, mediante la determinación de la media y la desviación estándar con intervalo de confianza de 95% y valor de a de 0,5 para la significancia estadística. Resultados El 83,33% de los encuestados consideró que un niño con enfermedad de Fabry asintomático debe recibir tratamiento enzimático específico, independientemente de su costo (justicia), y además debe ser financiado por el Estado, para prevenir las complicaciones de la enfermedad, lo cual fue reconocido por el 75% de los médicos encuestados (no maleficencia). El 66.66% de los médicos consideró que la sacralidad de la vida está en función de prevenir las complicaciones que condicionan la muerte de los pacientes con enfermedad de Fabry. Conclusión: Con base a la bioética principialista se justifica iniciar la terapia enzimática específica para el tratamiento de niños con enfermedad de Fabry asintomáticos.